(Adnkronos) – Via libera dell’Agenzia europea del farmaco Ema al daraxonrasib per il tumore al pancreas metastatico. Il farmaco più atteso dalla comunità dei pazienti ha ricevuto il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema, che ne ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) nell’Unione Europea. Il daraxonrasib (Rasonque*), come riportato dall’ente regolatorio Ue, è un trattamento orale destinato ad adulti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico e già sottoposti ad almeno un trattamento precedente.
Iter per l’autorizzazione all’immissione in commercio
Il parere espresso dal Chmp rappresenta una tappa intermedia nel percorso che porterà il Rasonque a essere disponibile per i pazienti. Sarà ora trasmesso alla Commissione europea, che accelera l’iter decisionale per il rilascio di un’Aic valida in tutta l’Unione europea. Dopo l’autorizzazione, le decisioni riguardanti prezzo e rimborso saranno affidate ai singoli Stati membri, che valuteranno il ruolo del farmaco all’interno dei loro sistemi sanitari nazionali.
Necessità di opzioni terapeutiche
“Per le persone affette da adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia è peggiorata dopo un trattamento pregresso – si legge in una nota dell’Ema – le opzioni terapeutiche sono limitate e la prognosi è infausta. Data la gravità della patologia e la tossicità della chemioterapia standard, è necessaria una migliore disponibilità di terapie per questi pazienti.” La raccomandazione giunge al termine di una revisione a fasi dei dati relativi a Rasonque, identificato come terapia ad alta priorità nel progetto ‘Cancer Medicines Pathfinder’ dell’Ema. Questo approccio ha permesso al Chmp di avviare la valutazione con mesi di anticipo rispetto alla presentazione della domanda completa.
Tempi di valutazione rapidi
Durante il processo, iniziato a luglio 2026, il comitato ha esaminato i dati per fasi, man mano che venivano trasmessi dall’azienda. Tale approccio ha ridotto i tempi di valutazione a meno di 150 giorni, assicurando il rispetto degli standard di qualità, sicurezza ed efficacia. In confronto, una procedura di valutazione standard può richiedere fino a 210 giorni e, di solito, circa un anno in totale, includendo il tempo necessario all’azienda per rispondere agli eventuali quesiti.
Prospettive future e innovazione terapeutica
L’esperienza acquisita con la revisione a fasi di Rasonque contribuirà a definire una più ampia applicazione di tale modalità di valutazione nella nuova normativa farmaceutica dell’Ue. L’Ema, in accordo con il Chmp, prenderà in considerazione l’inclusione di altri farmaci in fase di sviluppo in questo processo, valutando caso per caso se possano soddisfare un bisogno medico non soddisfatto e se siano di interesse per la salute pubblica.
Il principio attivo di Rasonque, daraxonrasib, è un inibitore di Ras. Le proteine Ras sono coinvolte nei processi di crescita e sopravvivenza cellulare. In alcuni adenocarcinomi pancreatici, mutazioni del gene Ras attivano queste proteine in modo continuo, causando la proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. Il daraxonrasib agisce bloccando l’attività delle proteine Ras, inducendo la morte delle cellule tumorali e rallentando la crescita del cancro.
Il Rasonque è stato studiato in una sperimentazione multinazionale di fase 3, che ha coinvolto 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico, la cui malattia era peggiorata dopo un trattamento sistemico precedente. Tra questi, il 92% presentava una mutazione Ras G12. I pazienti trattati con Rasonque hanno mostrato una sopravvivenza mediana di 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi di coloro che hanno ricevuto chemioterapia. Inoltre, il tempo mediano senza peggioramento della malattia è stato di 7,2 mesi con Rasonque, contro 3,6 mesi con la chemioterapia. Gli effetti indesiderati più comuni osservati con Rasonque includono diarrea, eruzioni cutanee, stomatite, nausea e vomito.
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